Alnylam宣布了对pH1患者Lumasiran 1/2期研究的新阳性结果

领先的RNAi治疗公司Alnylam Pharmaceuticals,Inc.今天宣布了其与Lumasiran的1/2阶段研究的新阳性结果,Lumasiran是一种针对糖化酶(Go)治疗原发性高草酸尿1型(Ph1)的研究性RNAi治疗。结果于2018年6月8日在意大利那不勒斯举行的欧洲高草酸尿联合会(OxaleEurope)上公布。

更新的中期数据来自1/2阶段研究的B部分,截至2018年3月29日的数据截止日期。B部分是一个随机(3:1药物:安慰剂),单盲,安慰剂对照评价卢马西兰治疗pH1患者。第1组和第2组分别以1 mg/kg或3 mg/kg的剂量接受三个月剂量的卢马西兰;第3组以3 mg/kg的剂量接受两个季度剂量。另外8名患者在前两个队列中的每一个队列中接受了开放标签的Lumasiran,共20名患者登记。随机分为安慰剂组的患者在服用安慰剂后也接受了随后的皮下注射卢马西兰。患者平均年龄为14.9岁(范围:6-43),肾小球滤过率(egfr)平均估计值为77 ml/min/1.73m2(范围:42-131)。

在队列1-3(n=12)的患者中,Lumasiran显示尿草酸的平均最大降低率为64%。所有接受lumasiran治疗的患者的尿草酸含量均低于0.7 mmol/24小时/1.73m2,这是一个与终末期肾病进展率降低相关的阈值水平。在第85天,接受lumasiran(n=9)治疗的患者尿草酸平均减少63%(范围:49-73%)。Alnylam认为,有效和持久的尿草酸减少支持一个季度一次的皮下剂量方案。此外,这些结果继续支持Go抑制有可能降低并可能使肝草酸生成水平正常化的假设,从而可能阻止pH1疾病的进展。阶段1/2研究的B部分正在进行给药,符合条件的患者正在过渡到开放标签扩展(ole)研究。该公司预计将在2018年底提供来自所有队列以及OLE研究的额外数据。

“我们很高兴向PH1(一种极为罕见、危及生命的疾病)患者提供有希望的数据,这些患者的需求尚未得到满足。鉴于令人鼓舞的结果,我们认为卢马西兰有潜力减轻草酸的病理过度生产,草酸是导致pH1严重的系统性表现的代谢产物。此外,我们相信这些结果验证了我们的定位Go的方法,这是一种关键的肝酶,参与了pH1患者过多的草酸输出,”Alnylam Lumasiran项目副总裁兼总经理Pritesh J.Gandhi,Pharmd说。根据我们最近与FDA的讨论,我们正计划在年中将该项目推进到第3阶段的开发,目标是尽快将Lumasiran带到世界各地的患者身上。”

相关报道关键酶的移动可能有助于败血症病例的研究发现治疗虚拟现实可以帮助减少住院患者的严重疼痛1型糖尿病的遗传风险与肠道微生物群的明显变化有关“PH1是一种超孤立的疾病,通常是儿科疾病。”IC发病和立即需要有效干预。如今,患有晚期疾病的患者别无选择,只能接受强化透析,最终进行双肝/肾移植,没有其他经批准的治疗方案,”大学儿科部儿科肾病科主任医学博士Bernd Hoppe教授说。德国波恩大学和卢马西兰研究所的一名研究人员。关于Lumasiran的数据提供了草酸减少的证据,突出了该研究药物作为治疗pH1患者的创新方法的潜力。”

在1/2阶段的研究中,所有患者对卢马西兰的耐受性都很好(n=20)。15例(75%)使用卢马西兰治疗的患者出现不良事件(AE);大多数不良事件的严重程度为轻度或中度,与研究药物无关。三名或三名以上患者出现的不良事件包括腹痛、头痛、鼻咽炎、发热和呕吐。两名患者报告注射部位反应,均为轻度和短暂反应。两名患者报告严重不良事件;一名患者在安慰剂给药期间患肾盂肾炎,另一名患者在Lumasiran给药后患肾结石并伴有肾绞痛。一名接受安慰剂治疗的患者和三名接受卢马西兰治疗的患者报告了严重不良事件(SAES);没有一名患者被评估为与研究药物相关。安慰剂患者出现肾结石和肾盂肾炎。沙眼患者包括肾结石1例,发热腹痛1例,胃肠炎1例。Lumasiran与任何临床上显著的实验室不良发现没有关联,并且在数据截止日期没有因不良事件而中断研究。

Alnylam最近宣布与美国食品药品监督管理局(FDA)在Lumasiran的关键研究设计上保持一致,包括6个月时基于尿草酸减少的主要终点,以及大约25名pH1患者的研究规模。公司已引导其在2018年年中启动第三阶段试验的意图。Lumasiran获得了FDA的突破性治疗指定和欧洲药物管理局(EMA)的优先药物(prime)指定。

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